El uso de células madre resulta una herramienta muy interesante para el estudio in vitro de mecanismos moleculares implicados en las enfermedades neurodegenerativas ya que, a partir de ellas, se podrían generar nuevas células que serían usadas para intentar restituir aquellas que no funcionan correctamente como consecuencia de la patología. En las enfermedades neurodegenerativas, las células del sistema nervioso central dejan de funcionar o mueren. Hoy en día se desconocen las causas que lo provocan, aunque se han descrito algunos factores genéticos o ambientales que podrían estar relacionados con alguna de estas enfermedades. Actualmente las investigaciones en terapia celular y medicina regenerativa suponen algunas de las estrategias para el tratamiento de estas enfermedades. Los trastornos neurodegenerativos habitualmente empeoran con el tiempo y no tienen cura. El objetivo final de gran parte de las investigaciones sobre el cerebro es descubrir tratamientos para detener o revertir las enfermedades neurodegenerativas, así como el descubrimiento de marcadores tempranos de la enfermedad que permitan actuar sobre ellas antes de que se desarrollen sus síntomas.